美国有望首度核准!基因疗法年代将至,股价喷发

作者 | 发布日期 2017 年 10 月 13 日 13:07 | 分类 医疗科技 , 生物科技 , 财经
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基因疗法(Gene Therapy)跨出一大步,美国食品药物管理局(FDA)的咨询委员会做出重大决定,“Luxturna”有望成为美国首款核准上市的的基因疗法药物,开启药界的新里程碑。



Business Insider、巴伦周刊(Barronˋs)报导,12 日美国 FDA 咨询委员会以 16 票对 0 票,建议 FDA 核准药厂 Spark Therapeutics 研发的 Luxturna 基因疗法。FDA 将在 1 月做出决议,一般而言,FDA 往往会遵循咨询委员会的意见。

Luxturna 用来治疗莱伯氏先天性黑蒙症(Leber Congenital Amaurosis),这是遗传性的眼盲症,患者的 RPE65 基因具有缺陷,视网膜无法制造重要蛋白质,导致视力恶化。Luxturna 治疗方式是在患者视网膜注射带有矫正基因的病毒,之后新基因会取代缺陷基因,开始生产所需的蛋白质。

第三阶段测试显示,接受基因疗法注射的患者,视力和视野改善、对光的敏感度也提高。不过此种一次性疗法价格高昂,分析师估计,双眼都接受注射的话,价格可能高达 100 万美元。

Raymond James 分析师 Reni Benjamin 报告乐观预测,基因疗法年代已经到来,未来几年内,美国会核准多款基因疗法,以 Luxturna 打头阵。他估计,基因疗法的市场规模有 207 亿美元,药厂正研发杜显型肌肉萎缩症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)和镰刀型红血球疾病(Sickle-cell disease,SCD)的治疗方法。

报价显示,12 日 Spark Therapeutics 等候 FDA 委员会结果,交易一度暂停,终场股价下跌 0.62% 收在 86.20 美元,今年迄今大涨 72.75%。

另一基因疗法药厂 Voyager Therapeutics,12 日大涨 7.83% 收在 25.88 美元,今年至今飙升 103.13%。Adverum Biotechnologies 也攀升 9.72% 收在 3.95 美元,今年至今上涨 36.21%。

(本文由 MoneyDJ新闻 授权转载;首图来源:Pixabay

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